FDA OƏA-ya Qarşı Gen Terapiyasını Təsdiqlədi

FDA-dan Spinal Muscular Atrophy Üçün Mühüm Təsdiq

Amerika Birləşmiş Ştatlarının Qida və Dərman İdarəsi (FDA) "Novartis" şirkətinin inkişaf etdirdiyi "Itvisma®" adlı innovativ gen terapiyasını təsdiq edib. Bu mühüm qərar, irsi bir əzələ xəstəliyi olan Spinal Muscular Atrophy (SMA) ilə mübarizə aparan iki yaş və yuxarı uşaqlar, yeniyetmələr və böyüklər üçün yeni bir müalicə imkanı yaradır. "Itvisma®" (onasemnogene abeparvovec-brve) sözügedən yaş qrupu üçün hazırda mövcud olan yeganə gen əvəzedici terapiya hesab olunur. Bu təsdiq, SMA diaqnozu qoyulmuş pasiyentlərin həyat keyfiyyətini yaxşılaşdırmaq və xəstəliyin proqressini yavaşlatmaq baxımından böyük potensiala malikdir. Mütəxəssislər bu inkişafı tibb tarixində əhəmiyyətli bir irəliləyiş kimi qiymətləndirirlər.

SMA Müalicəsində Yeni Üfüqlər və Maliyyə Çətinlikləri

Təklif olunan bu gen terapiyası, SMA-ya səbəb olan genetik qüsuru hədəf alaraq, bədəndə əzələ funksiyaları üçün vacib olan SMN proteininin istehsalını təmin etməyə çalışır. Bu yanaşma, xəstəliyin kökündə duran problemi həll etmək məqsədi daşıyır. Əzələ Distrofiyası Assosiasiyası FDA-nın "Itvisma®"ya verdiyi icazəni SMA icması üçün "böyük bir addım" adlandırıb. Belə bir innovativ müalicənin ortaya çıxması, minlərlə ailəyə ümid versə də, onun 2.59 milyon dollar civarında olan yüksək qiyməti geniş müzakirələrə səbəb olur. Bu maliyyə yükü, müalicəyə əlçatanlıq məsələsində yeni çətinliklər yarada bilər. Buna baxmayaraq, "Itvisma®"nın təsdiqi Spinal Muscular Atrophy ilə mübarizədə qlobal səviyyədə irəliləyişin bariz göstəricisidir.

24 saat