Gen redaktəsində yeni ümidlər: CRISPR səhmləri geriləyir, Intellia artımını saxlayır

Nəhəng Crispr Therapeutics şirkətinin səhmləri son dövrdə dəyişkənlik göstərərkən, İntellia Therapeutics şirkətinin səhmləri kəskin şəkildə yüksəlib. Hər iki şirkət xolesterin müalicəsi və şişmə xəstəliklərində gen redaktəsi sahəsindəki səyləri ilə bağlı ümidverici yeniliklər təqdim edib.

Yeni Orleandakı Amerika Ürək Assosiasiyasının konfransında Crispr Therapeutics (CRSP) şirkəti özünün gen redaktəsi dərmanının tək dozasının ANGPTL3 zülalında dozadan asılı olaraq azalmalara səbəb olduğunu bildirib. Bu zülal aşağı sıxlıqlı xolesterin (LDL) və triqliseridlər kimi lipidlərin mübadiləsində əsas rol oynayır.

Əldə olunan nəticələr Crispr Therapeutics üçün genetik olaraq yüksək xolesterin və triqliseridlərdən əziyyət çəkən xəstələr üçün birdəfəlik müalicə imkanının yarana biləcəyini düşünməyə əsas verir.

Bu arada, İntellia Therapeutics (NTLA) şirkəti herediter angioödem (HAE) adlı ağır şişmə pozğunluğundan əziyyət çəkən xəstələr üzərində apardığı tədqiqatın nəticələrini açıqlayıb. Gen redaktəsi müalicəsindən sonra 11 xəstədən 10-u iki il ərzində tutmasız qalıb. Hələ də fon profilaktik dərmanlarına ehtiyacı olan bir xəstədə isə aylıq şişmə tutmalarının sayı 59% azalıb.

Leerink Partners analitiki Mani Foroohar hesabatında bunu HAE üçün "funksional müalicə" adlandırıb.

Buna baxmayaraq, Crispr Therapeutics səhmləri 1% azalaraq 54.58 dollara düşüb. Səhmlər daha əvvəl 6.1% yüksəlmişdi. İntellia Therapeutics səhmləri isə 13.1%-ə qədər sıçrayış etdikdən sonra 2.2% artaraq 9.73 dollara çatıb. İntellia Therapeutics üçün səhmlər keçən həftəki kəskin düşüşdən sonra toparlanıb. Şirkətin transretin amiloidoz xəstəliyi üçün gen redaktəsi dərmanı ilə müalicə olunan bir xəstənin ölümündən sonra səhmlər 23% azalmışdı.

Crispr Therapeutics Səhmləri: Təsdiqlənmiş Lipid Dərmanları ilə Rəqabət

Crispr Therapeutics (CRSP) şirkəti özünün gen redaktəsi yanaşmasını statinlər, Merck şirkətinin Zetia dərmanı və ya Regeneron Pharmaceuticals, Sanofi, həmçinin Amgen şirkətlərinin PCSK9 inhibitorları kimi lipidləri azaldan müalicələrə baxmayaraq xolesterin və/və ya triqliseridləri yüksək qalan xəstələr üzərində sınaqdan keçirib.

30 gün sonra, Crispr Therapeutics tərəfindən CTX310 ilə müalicə olunan xəstələrdə ANGPTL3 səviyyələrində aşağı dozada təxminən 10%, orta dozada 33%-dən 80%-ə qədər və ən yüksək dozada 89% azalma müşahidə edilib. Ən yüksək doza triqliseridlərdə orta hesabla 55%, LDL xolesterin səviyyəsində isə 49% azalmaya səbəb olub.

William Blair analitiki Sami Corwin bu xəbəri Crispr Therapeutics üçün "əhəmiyyətli müsbət inkişaf" adlandırıb. Triqliseridlərdəki azalmalar Arrowhead Pharmaceuticals-ın eksperimental dərmanı AROANG3 və Regeneron-un təsdiqlənmiş Evkeeza dərmanı ilə rəqabət apara bilər.

O, Crispr Therapeutics səhmlərini "üstün performans" kimi qiymətləndirir.

Crispr Therapeutics həmçinin bazar ertəsi üçüncü rübün nəticələrini də açıqlayıb. Needham analitiki Gil Blumun hesabatına görə, Vertex Pharmaceuticals ilə əməkdaşlıq çərçivəsində inkişaf etdirilən və iki qan xəstəliyini müalicə edən təsdiqlənmiş gen redaktəsi müalicəsi Casgevy-nin satışları təcil yığmağa başlayır. Blumun sözlərinə görə, satışlar bu il 100 milyon dolları keçə bilər.

Şirkət həmçinin Orlandoda keçiriləcək Amerika Hematologiya Cəmiyyətinin qarşıdan gələn iclasında uşaqlar üzərindəki test nəticələrini də təqdim edəcək. Lakin Crispr Therapeutics bərk şiş xərçəngləri üçün potensial müalicə olan CTX131-i prioritetdən çıxardıb.

İntellia Therapeutics Gen Redaktəsinin Təhlükəsizliyi Müzakirə Edilir

İntellia Therapeutics şirkətinin əldə etdiyi nəticələr, keçən həftə transretin amiloidoz üçün gen redaktəsi məhsulu ilə müalicə olunan bir xəstənin ölümündən sonra yaranan uğursuzluqdan sonra şirkəti gücləndirib. Bu vəziyyətdə anormal zülal orqanlarda toplanaraq geniş zədələnmələrə səbəb olur. Vəfat edən xəstədə kardiomiopatiya, yəni ürək xəstəliyi var idi.

Bu xəbər investorları İntellia Therapeutics platformasının təhlükəsizliyini müzakirə etməyə vadar edib. Bu platforma genləri xəstənin bədənində, yəni in-vivo redaktə prosesi ilə dəyişdirir.

"Bununla belə, biz hər iki aktivin effektivlik profilini müsbət qiymətləndirməyə davam edirik, çünki şirkət bu ayın sonunda FDA-nın rəsmi klinik dayandırma məktubunun təfərrüatlarını gözləyir," William Blair analitiki Myles Minter hesabatında bildirib.

Lakin o, İntellia Therapeutics səhmləri üçün "bazar performansına uyğun" reytinqini saxlayıb.

İntellia Therapeutics qeyd edib ki, 27 xəstədən 24-ü gen redaktəsi müalicəsini aldıqdan və fon profilaktik müalicələri dayandırdıqdan sonra altı ay ərzində HAE tutmalarından azad qalıb. Lakin Wedbush analitiki David Nierengarten üç xəstənin hələ də tutmalarla qarşılaşdığını vurğulayıb.

Bu, "birdəfəlik müalicə" təklifini zəiflədir, o, müştərilərinə yazdığı qeyddə bildirib.

Müqayisə üçün, Ionis Pharmaceuticals-ın bu yaxınlarda təsdiqlənmiş Dawnzera dərmanını qəbul edən xəstələr median olaraq 2.7 il ərzində tutmasız qalıb, bir ildən sonra isə 71% tutmasız olub.

"HAE-dəki rəqabət mühiti və nex-z (transretin amiloidoz) təhlükəsizlik açıqlamalarından sonra potensial olaraq azalan kommersiya mənimsənməsi nəzərə alındıqda, biz investorlara kənarda qalmağı tövsiyə etməyə davam edirik," Minter əlavə edib.

O, İntellia Therapeutics səhmlərini "neytral" kimi qiymətləndirir.

24 saat