Yeni Gen Redaktə Strategiyası Nadir Xəstəlik Müalicələrinə Ümid Verir

Yeni Gen Redaktəsi Metodu Nadir Genetik Xəstəliklər Üçün Ümid Verir

Harvard Universitetinin və Broad İnstitutunun alimləri, professor Devid Liunun rəhbərliyi altında, "prime redaktəsi" adlanan qabaqcıl gen redaktəsi texnikasında mühüm bir irəliləyişə imza atıblar. Tədqiqatçılar, çoxsaylı genetik xəstəliklərə səbəb olan zərərli "nonsense" mutasiyalarını hədəf alan yeni bir strategiya hazırlayıblar. Bu yanaşma, bir çox fərqli xəstəlik üçün potensial olaraq "hamıya uyğun" müalicələr yaratmağa imkan verə bilər.

Gen redaktəsi

"Prime Redaktəsi" və Supressor tRNA-ların Rolu

Dərc olunan tədqiqata görə, yeni strategiya, "prime redaktəsi" texnikasından istifadə edərək, xüsusi "supressor transfer RNT"ləri (tRNA-lar) genoma daxil etməyə əsaslanır. Bu tRNA-lar, genetik kodda erkən dayandırma siqnalı kimi çıxış edən "nonsense" mutasiyalarını "gözardı edərək" fəaliyyət göstərir. Genetik xəstəliklərin əksəriyyəti, zülal istehsalını vaxtından əvvəl dayandıran bu mutasiyalar nəticəsində funksional zülal çatışmazlığından yaranır. Supressor tRNA-lar isə bu dayandırma siqnallarını dəyişdirərək, zülal istehsalının tamamlana bilməsini təmin edir. Bu yenilik, yüzlərlə nadir genetik xəstəliklər üçün müalicə üfüqlərini genişləndirə bilər.

"Xəstəlikdən Asılı Olmayan" Yanaşma və Potensial Müalicələr

Tədqiqatın ən vacib cəhətlərindən biri, bu metodun "xəstəlikdən asılı olmayan" təbiətidir. Bu o deməkdir ki, eyni supressor tRNA sistemi, fərqli genlərdə baş verən, lakin eyni növ "nonsense" mutasiyasına səbəb olan müxtəlif genetik xəstəlikləri müalicə etmək üçün istifadə oluna bilər. Məsələn, kistik fibroz, Tay-Saks xəstəliyi və bəzi əzələ distrofiyası formaları kimi halların əksəriyyəti bu cür mutasiyalarla əlaqəlidir. Hər bir genetik xəstəlik üçün fərqli bir müalicə hazırlamaq əvəzinə, bu gen redaktəsi yanaşması, bir neçə spesifik supressor tRNA növü ilə çoxsaylı xəstəlikləri hədəf ala bilər. Bu, dərman inkişaf prosesini əhəmiyyətli dərəcədə sürətləndirə və daha çox xəstə üçün əlçatan edə bilər.

Gələcək Perspektivlər və Mövcud Çətinliklər

Tədqiqat nəticələri hər nə qədər ümidverici olsa da, bu yeni müalicə strategiyasının geniş şəkildə insanlarda istifadəsinə qədər hələ bir sıra maneələr mövcuddur. Əsas çətinliklər arasında gen terapiyasının orqanizmdə düzgün hüceyrələrə effektiv şəkildə çatdırılması, hədəfdənkənar təsirlərin minimuma endirilməsi və ümumi effektivliyin daha da artırılması yer alır. Bundan əlavə, supressor tRNA-ların uzunmüddətli təsirləri və immunitet reaksiyaları da diqqətlə araşdırılmalıdır. Lakin, alimlər bu metodun nadir genetik xəstəliklər sahəsində inqilabi dəyişikliklərə səbəb olacağına inanırlar. Tədqiqatın təfərrüatları nüfuzlu "Nature" jurnalında dərc edilib.

24 saat