Gen Terapiyası Ölümcül 'Qabarcıq Oğlan Xəstəliyi' Olan Körpələrə Şəfa Təklif Edir

Ağır Xəstəliklərin Müalicəsində Yan Təsirlər

Müalicələrin uzunmüddətli yan təsirləri zaman keçdikcə özünü büruzə verir. Məsələn, kimyaterapiya boy inkişafının ləngiməsinə, reproduktiv problemlərə və uzunmüddətli orqan zədələnmələrinə səbəb ola bilər.

Gen Terapiyası: Ümid Verən Yeni Həll

Daha təhlükəsiz alternativ axtarışında tədqiqatçılar gen terapiyasına üz tutublar. Boston Uşaq Xəstəxanasının pediatrik hematoloqu və onkoloqu Dr. Susan Prockopun sözlərinə görə, SCID (Ağır Kombinə Olunmuş İmmun Çatışmazlığı) xəstəliyi qüsurlu genlə əlaqəli olduğundan, alimlər körpələrin kök hüceyrələrini toplayır və laboratoriya şəraitində, zərərsiz, deaktiv edilmiş HİV-dən daşıyıcı kimi istifadə edərək sağlam genin bir nüsxəsini daxil edirlər. Bu virus çoxalmasa da, genetik yükünü hüceyrələrin DNT-sinə daxil etməkdə olduqca effektivdir. Korreksiya edilmiş kök hüceyrələr daha sonra körpələrə geri qaytarılır və orada sağlam immun hüceyrələri yetişdirib istehsal edə bilirlər.

Yeni Müalicə Üsulunun Üstünlükləri

Dr. Kohn qeyd edib ki, bu müalicə üsulu ilə körpələrə yalnız aşağı dozada kimyaterapiya tətbiq olunur. Həkimlər bərpa edilmiş hüceyrələri yenidən orqanizmə daxil etdikləri üçün rədd riski və ya immun sistemini zəiflətməyə ehtiyac demək olar ki, yoxdur. Yeni araşdırmada körpələr sümük iliyi transplantasiyası ilə müqayisədə daha sürətli sağalmış və daha az uzunmüddətli yan təsirlər müşahidə edilmişdir.

Ailə Təcrübəsi: Keçmiş və İndiki Perspektiv

Yuta ştatının Şimali Salt Leyk şəhərində yaşayan Heyli Barlov öz ailəsində bu müalicə dəyişikliyinin şahidi olub. Onun hər iki qızı SCID ilə doğulub: böyük qızı Ceyli 2010-cu ildə sümük iliyi transplantasiyası keçirmiş, kiçik qızı Hezel isə 2023-cü ildə gen terapiyası almışdır.

Barlov xanım bildirib ki, Ceyli 11 ay xəstəxanada müalicə almış, valideynləri isə onun yanında hava döşəyi üzərində yataraq onun donor-resipiyent reaksiyası ilə mübarizə aparmasına dəstək olublar. Lakin Hezel bu terapiya sayəsində demək olar ki, heç bir çətinlik çəkmədən sağalmış və xəstəxanadan cəmi bir aydan sonra evə dönmüşdür.

24 saat